Registros de Doenças para Doenças Neuromusculares

• Abril 29, 2024

Registros de doenças foram formados para ajudar pesquisadores que procuram indivíduos qualificados para participar como sujeitos de protocolos de pesquisa. Essa pesquisa é necessária para avançar o conhecimento sobre o diagnóstico e o tratamento da doença neuromuscular. Por sua vez, a inscrição em um registro específico para doenças neuromusculares ajudará os indivíduos a serem informados sobre a pesquisa clínica sobre uma doença ou condição específica, e alguns dos registros também fornecem informações específicas da doença aos indivíduos registrados.

O Consórcio Norte-Americano de Doenças Mitocondriais, estabelecido pelo Instituto Nacional de Saúde dos EUA e parte da Rede de Pesquisa de Doenças Clínicas Raras, coleta informações sobre indivíduos que foram diagnosticados com doença mitocondrial e seus familiares. Os inscritos neste banco de dados devem se inscrever no RCDRN (você pode encontrar o endereço do site acima) e estar dispostos a viajar para um dos centros participantes para uma visita anual, cuja lista pode ser encontrada em //rarediseasesnetwork.epi.usf .edu / NAMDC / centers / index.htm.

Recentemente, foram anunciados alguns novos registros de pesquisa relacionados à doença neuromuscular. Indivíduos com distrofia muscular de Becker (DMO) agora podem se registrar no registro de pesquisa relacionado ao estudo do estudo de transferência de genes da folistatina no Nationwide Children 's Hospital, em Columbus, Ohio. Os pesquisadores vêm realizando pesquisas clínicas sobre a segurança de um tratamento (envolvendo a injeção de uma proteína de transferência de genes folistatina na coxa) em indivíduos com DMO e miosite esporádica do corpo de inclusão. Para obter mais informações sobre o registro e essa e outras pesquisas, consulte o site do hospital: //www.nationwidechildrens.org/gene-therapy-clinical-studies.

Um registro para indivíduos com ataxia, incluindo a ataxia de Friedreich, foi aberto por meio da Coordenação de Doenças Raras em Sanford (CoRDS). Indivíduos qualificados podem saber mais em //www.sanfordresearch.org/cords/faqs/participantfaq/.

Para mais informações e registros adicionais, consulte o artigo mencionado abaixo, Registros de Pesquisa e Doenças Neuromusculares.

Recursos

Madsen, A., (2013). Ataxia Registry Open for Enrollment. Busca. Recuperado em //quest.mda.org/news/ataxia-registry-open-enrollment em 8/8/13.

Reijonen, J., (2012). Registros de Pesquisa e Doenças Neuromusculares. Recuperado de //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp em 8/8/13.

Reijonen, J., (2012). Rede de Pesquisa de Doenças Clínicas Raras. Recuperado de //www.coffebreakblog.com/articles/art175332.asp em 8/8/13.

Wahl, M., (2013). BMD: Participantes procurados por registro associado ao Gene Transfer Trial. Busca. Recuperado de //mail.aol.com/37966-111/aol-6/en-us/mail/DisplayMessage.aspx?ws_popup=true em 8/8/13.

Wahl, M., (2012). Registro de Doenças Mitocondriais Procura Participantes. Busca. Obtido em //quest.mda.org/news/mitochondrial-disease-registry-seeks-participants em 8/8/13.

Instruções De Vídeo: Palestra sobre DOENÇAS NEUROMUSCULARES - Dr. Beny Schmidt - Outubro 2016 (Abril 2024).